近日,原发性胆汁性胆管炎(PBC)患者迎来福音——吉利德科学(Gilead Sciences)旗下全球创新药物 Seladelpar,依托北京市临床急需临时进口政策,顺利获得批准,即将惠及国内患者,为患者提供新选择。这一突破不仅标志着我国罕见病治疗领域迈出重要一步,也为更多创新药物的引进提供了可借鉴的范例。
破解罕见病用药困境,政企协同按下"加速键"
罕见病患者面临着境外有药境内无药的困境,此次 Seladelpar 的成功获批,得益于北京市政府的前瞻性政策支持与企业的积极协作。作为该药物的进口合作方,科园信海(北京)医疗用品贸易有限公司(简称:上药科园贸易)凭借丰富的罕见病药品落地经验,高效服务于药品引进的关键环节,展现了企业在特殊药品供应链中的专业能力。
先行先试,顺义院区或将成首站落地医院
根据规划,Seladelpar 有望在北京友谊医院顺义院区率先落地。这也是《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案(试行)》实施后,顺义区迎来的首款罕见病治疗药物。该院区作为北京市医疗资源布局的重要节点,此次突破将大幅提升区域罕见病诊疗水平,为患者提供更便捷的治疗选择。业内人士指出,这一举措不仅填补了临床需求空白,更通过"先行区"的示范效应,为全国罕见病药品保障体系建设提供了实践样本。
"让每一个小群体都不被放弃"——上药科园贸易相关负责人表示,企业将始终秉持"服务为荣"理念,聚焦罕见病患者迫切的用药需求。未来将继续发挥国际化供应链优势,搭建创新药物引进的"高速路":一方面深化与跨国药企合作,加速全球前沿疗法落地;另一方面联动医疗机构、医保部门等多方力量,推动从药物可及到患者可付的全链条解决方案。
随着"健康中国2030"战略深入推进,罕见病防治已成为医疗高质量发展的重要议题。本次 Seladelpar 的快速引进,既是北京打造国际一流营商环境的具体体现,也彰显了我国医药产业开放合作的决心。相信在政策创新与企业担当的双轮驱动下,更多"孤儿药"将突破藩篱,点亮中国患者的生命希望。